Malattie rara, sono 29 milioni le persone che in Europa si ammalano di "malattie orfane" patologie rare, spesso debilitanti, che colpiscono più di cinque persone su 10mila

Solo il 10% dei farmaci designati riesce a ottenere l'autorizzazione all'immissione in commercio

di redazione

Le malattie orfane sono patologie rare, spesso debilitanti, che l'Unione Europea definisce tali se non colpiscono più di cinque persone su 10.000. All'interno dell'Ue tra 5.000 e 8.000 malattie rare colpiscono circa 29 milioni di persone. Lo studio 'Estimating the budget impact of orphan medicines in Europe: 2010 - 2020' suggerisce che, nonostante un aumento del numero di farmaci orfani approvati, è improbabile che la rapida crescita della spesa registrata negli ultimi 10 anni continui anche nel prossimo decennio.

Ciò è dovuto a quattro trend principali: 1) L'aumento, in Europa, delle designazioni di farmaco orfano. Tuttavia, solo una percentuale limitata (circa 10%) dei prodotti designati riesce a ottenere l'autorizzazione all'immissione in commercio. Questa tendenza è stata riscontrata anche negli Stati Uniti dopo l'introduzione della legge sui farmaci orfani del 19831; 2) La perdita dell'esclusività di commercializzazione e della tutela brevettuale per i farmaci orfani, introdotte poco dopo l'adozione della normativa nel 2000. Ad esempio, importanti farmaci orfani come l'imatinib e il bosentan dovrebbero perdere l'esclusività di commercializzazione e la tutela brevettuale entro il 2015.

Nonostante un aumento del numero di farmaci orfani approvati in Europa, nel prossimo decennio la crescita complessiva del costo, in percentuale, di questi medicinali potrebbe comunque diventare sostenibile. Lo dimostrano i risultati di una nuova analisi pubblicata su 'Orphanet Journal of Rare Diseases'. Attualmente, infatti, i farmaci orfani sono considerati un 'pesò per i bilanci sanitari europei ma, secondo le previsioni, il loro impatto economico dovrebbe rimanere costante a partire dal 2016. Entro il 2020 - evidenzia una nota - è prevista una stabilizzazione della spesa farmaceutica totale in Europa, che si attesterà intorno al 4-5% di quella sanitaria generale. Ciò suggerisce che il costo dei farmaci non costituirà una barriera all'accesso ai trattamenti per le malattie rare. Le preoccupazioni per il costo dei medicinali orfani, invece, ne ritardano l'approvazione e l'utilizzo, creando anche una disparità di accesso nei diversi Paesi europei. I politici e i manager della salute temono che la futura crescita del costo dei farmaci orfani non sarà sostenibile da parte dei sistemi sanitari. Ciò alimenta gli interrogativi sull'esigenza di una revisione del Regolamento europeo per i farmaci orfani, adottato nel 2000, che ha sia tracciato percorsi regolatori, sia creato incentivi, per le aziende farmaceutiche produttrici europee. «Le malattie orfane - dice Adam Hutchings, partner della società di consulenza in economia sanitaria Global Market Access Solutions e co-autore dello studio - sono state ignorate a lungo: prima dell'introduzione della normativa europea, esistevano pochi prodotti sviluppati specificamente per i pazienti che ne erano affetti. Speriamo che questi risultati possano dare un ulteriore supporto alla sostenibilità della normativa in materia e fornire un utile strumento di approfondimento, agevolando i responsabili delle decisioni in campo sanitario nella pianificazione dei finanziamenti ai farmaci orfani».

Un rallentamento del tasso di crescita del numero di farmaci orfani che ottengono l'autorizzazione all'immissione in commercio per nuove indicazioni. Il 43% dei farmaci che hanno ottenuto la designazione prima del 2011 avranno le stesse indicazioni per il trattamento di patologie per le quali sono già stati approvati altri farmaci. L'introduzione di un secondo farmaco, in un settore terapeutico nel quale esistono prodotti già approvati, avrà un impatto più limitato sul costo totale e non aumenterà necessariamente il numero di pazienti candidati al trattamento. 4) Solo una percentuale limitata di pazienti riceverà una diagnosi e solo alcuni saranno sottoposti a trattamento. I pazienti più idonei per il trattamento potranno essere individuati rapidamente e trattati, ma la percentuale di assunzione dei farmaci diminuirà nel tempo.

Inoltre i risultati di questa analisi hanno mostrato che, secondo le previsioni, la quota di farmaci orfani sul totale del mercato farmaceutico dovrebbe aumentare dal 3,3% nel 2010 e raggiungere un picco del 4,6% nel 2016. Successivamente, è atteso un livellamento fino al 2020, anno in cui la crescita dei farmaci orfani sarà in linea con la crescita registrata sul mercato farmaceutico complessivo. «La maggior parte dei pazienti che fanno affidamento sui farmaci orfani - ha affermato Yann Le Cam, direttore generale di Eurordis, l'Organizzazione europea per le malattie rare - deve affrontare malattie molto rare, per le quali non esiste un trattamento alternativo. La disponibilità di trattamenti per queste patologie rientra nell'etica europea di assegnare le risorse a chi ne ha più bisogno. Questo studio fornisce un'ulteriore argomentazione a sostegno del fatto che l'accesso ai trattamenti per le malattie rare non deve essere limitato perchè rappresenta un onere insostenibile per i sistemi sanitari. In realtà, tale onere potrebbe essere meno gravoso rispetto alle previsioni iniziali e agli attuali timori delle autorità nazionali competenti». (Fonte: Adnkronos)